国内戈谢病患者迎来国产疗法安信策略。
5月16日，北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）宣布，其全资子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局批准上市。戈芮宁是国内首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，可完全替代同类进口产品。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群接受《每日经济新闻》记者采访时表示，相较高昂的进口药物，戈芮宁可大幅降低患者用药成本。
值得注意的是，据统计，国内戈谢病患者仅约3000人。如何平衡社会意义与企业盈利，是罕见病研发企业面对的一大难题。为解决这一问题，戈芮宁的CRDMO（合同研究、开发和生产组织）服务公司药明生物从源头控制罕见病药物的开发成本和生产成本。
药明生物首席执行官陈智胜表示，“在中国开发罕见病药物，一定要通过技术手段，更好地控制成本。让更多的罕见病药物在比进口产品定价低不少的情况下，仍然具有一定的盈利空间”。
又一罕见病国产疗法获批上市有望大幅降低患者年治疗费用
据悉，戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病，患者易出现脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少症、骨痛和骨折，严重的戈谢病类型早期可出现神经系统症状。临床中，戈谢病包括围产期致死型、Ⅰ型（非神经病变型）、Ⅱ型（急性神经病变型）和Ⅲ型（慢性神经病变型），其中Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者多能生存到成年。
薛群接受《每日经济新闻》记者采访时表示，“在目前国内已获批的三个戈谢病治疗产品中，我们的适应症覆盖范围最为全面。具体而言，戈芮宁同时获批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者群体，并特别覆盖青少年及成人患者中其他药物治疗无效或不耐受的细分人群”。
近30年来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）一直是戈谢病的标准治疗方法。临床试验和真实世界数据表明安信策略，患者的主要非神经系统症状、体征以及生活质量得到了显著改善。但此前，ERT疗法昂贵，患者用药负担重，大量戈谢病患者及家庭无法承受如此高昂的用药成本。
以赛诺菲旗下子公司健赞（Genzyme）的伊米苷酶为例，数据显示，国际上使用伊米苷酶的年治疗费用约为10万～30万美元；而国内的成人患者年均费用可能超过100万元。除伊米苷酶外，武田制药的维拉苷酶α也已在国内获批上市，但用药成本均十分高昂。
薛群表示，全球可负担戈谢病可持续治疗的患者人数大约为5000～8000人。但现实情况是，还有大量的戈谢病患者没有接受治疗，他们分布在全球各地。
“很多中国的戈谢病患者即使在进口产品注册批准上市15年以上的情况下，仍无法获得治疗。”薛群说，“如果中国药企不在这方面有作为，在国际市场定价没有话语权，在整个罕见病药物创新和市场化生态里边没有一席之地的话，我们的患者只能够去奢望，等待跨国公司的药物在中国能够降价。以过去将近二十年的经历和观察，这样的期盼是比较被动的，几乎不能实现”。
戈芮宁的获批上市，有望大幅降低国内戈谢病患者的用药成本。薛群表示，按照公司预期，戈芮宁有望使戈谢病患者的年治疗费用较进口药物下降50%以上。
罕见病药物定价需示范案例开发国际市场是必选项
值得注意的是，开发罕见病药物的社会责任与企业盈利一直是个无法规避的问题。即使全球有2.5亿～4.5亿人遭受罕见病的痛苦，但分散到已知的7000种罕见病中，每类疾病的患者注定都是一个“小众群体”。
以戈谢病为例，根据弗若斯特沙利文的报告数据，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。如果单纯从“投资回报”的角度考虑，可能很少有药企会为了仅有3000多位患者的戈谢病投入研发创新药物，也很少有CDMO企业会在明知药物研发难度大、获批上市难度大的情况下，接手并投入研发。
作为承接戈芮宁的CRDMO服务公司，药明生物从源头控制罕见病药物的开发成本和生产成本，帮助客户平衡罕见病药物的投入与回报。药明生物首席执行官陈智胜对记者表示，“（进口罕见病药物）在海外盈利能力非常强，但在中国开发罕见病药物，一定要通过技术手段，更好地控制成本。让更多的罕见病药物在比进口产品定价低不少的情况下，仍然具有一定的盈利空间”。
利用药明生物的创新技术平台和连续生产技术（即专利技术平台WuXiUP），戈芮宁综合产量提升超过110倍，酶比活性提升超过50%，实现了生产成本的大幅降低。
同时，在成功支持客户开发出庞贝病治疗产品Pombiliti（适应症和用途）、戈谢病药物戈芮宁后，药明生物基于酶替代疗法建立的技术平台，也将为更多罕见病药物研发提供解法。薛群说：“从全球来看，目前共有28种酶替代疗法，在全球范围内能够产生上百亿美元的销售额。我们也希望通过戈芮宁举一反三，在酶替代疗法上长期与药明生物合作，开拓新的疗法，帮助更多罕见病患者。”
此外，戈芮宁还是我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。陈智胜表示，这一突破能够有效提高CRDMO企业的产能利用率，亦减轻了该药物的生产成本。
在国内上市后，争取药价支付方是北海康成首先要做的工作。“当前北海康成的工作重点在于全面推动戈芮宁纳入医疗保障范畴，希望它可以获得省级或国家层面医疗保障体系的政策支持。这样可以突破个体化受益局限，使数百乃至更多戈谢病患者更早获得规范化治疗”。
薛群还提到，罕见病是中国社会近20年时间内才出现的新概念，“怎么样来为这样有限的患者做定价”还是一个有待多方确定的问题。“我们希望用戈芮宁为罕见病药物定价做一个示范，在医保端实现突破，以完成罕见病生态圈的闭环”。
与此同时，罕见病药物也必须“出海”。薛群说：“罕见病药物必须开发国际市场。因此，无论是从研发水平还是生产质量，我们的药物都必须符合国际上市的标准。未来，戈芮宁的目标也一定是走向海外，看我们在国际市场上能拿到多少份额，目前相关的事项也在进展中。”
薛群进一步谈到，“某些罕见病在东亚地区的发病率呈现显著地域特征。以黏多糖贮积症Ⅱ型为例安信策略，全球约50%的病例集中在东亚地区。这样一来，这类罕见病疗法的立项可以依托本土临床资源开展针对性研究或者利用亚洲的资源，把生产和研发成本摊薄，用更有竞争力的价格推到全球去，这样的研发策略将成为我们未来重点推进方向”。
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